Anvisa cancela registro do Elevidys, terapia gênica para Duchenne
Decisão publicada nesta segunda interrompe importação, distribuição e venda do remédio avaliado em até R$ 20 milhões por dose
Anvisa cancelou nesta segunda (24) o registro condicional do Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque), terapia gênica para distrofia muscular de Duchenne.
Com o cancelamento ficam suspensas a importação, a distribuição e a comercialização do Elevidys em território nacional.
A fabricante Roche pediu o cancelamento, e a decisão foi publicada no Diário Oficial da União; o registro condicional havia sido concedido em dezembro de 2024.
Em julho de 2025 a comercialização já havia sido suspensa como medida de precaução, após associação do medicamento a mortes por insuficiência hepática aguda nos Estados Unidos.
A Anvisa e a Roche informaram que estudos até o momento não comprovaram segurança e eficácia suficientes, motivo do cancelamento.
Dez crianças chegaram a ser tratadas no Brasil até a suspensão, e três notificações de efeitos adversos foram recebidas pela agência até julho de 2025.
O Ministério da Saúde pagou até R$ 17 milhões por dose; o Elevidys é estimado em até R$ 20 milhões por dose única.
O medicamento não estava incorporado ao SUS; chegava a pacientes brasileiros por decisões judiciais.
A Anvisa mantém a obrigação da Roche de acompanhar pacientes expostos, incluindo os brasileiros que receberam o Elevidys entre dezembro de 2024 e julho de 2025.
A Roche diz estar empenhada no programa clínico do Elevidys e na apresentação de novas evidências; a Anvisa vai avaliar prioritariamente futuras submissões que atendam aos requisitos regulatórios vigentes.
A distrofia muscular de Duchenne é doença genética rara, ligada ao cromossomo X, que causa perda progressiva de força e funções motoras, respiratórias e cardíacas.
24 de junho — data do cancelamento publicada no Diário Oficial
Dez — número de crianças tratadas no Brasil até a suspensão
Três — notificações de efeitos adversos recebidas pela Anvisa até julho de 2025
R$ 17 milhões — valor pago pelo Ministério da Saúde por dose
R$ 20 milhões — custo estimado do Elevidys por dose única