Parlamentares pedem revisão do cancelamento do Elevidys para DMD
Anvisa publicou o cancelamento em 24; terapia estava suspensa desde julho de 2025 e custa cerca de R$ 20 milhões.
Parlamentares e familiares cobraram, em audiência da CDH nesta quinta (27), a revisão do cancelamento do Elevidys, terapia gênica para Distrofia Muscular de Duchenne (DMD).
O cancelamento, publicado pela Anvisa na segunda (24) a pedido da Roche, retira do mercado o medicamento que custa cerca de R$ 20 milhões e não integra o SUS; o uso estava suspenso desde julho de 2025.
A diretora da Anvisa Daniela Marreco Cerqueira disse que os dados da empresa foram insuficientes para reduzir incertezas sobre segurança e eficácia, citou riscos hepáticos e cardíacos e a necessidade de doses maiores de corticoides; ela afirmou que mudança no protocolo da Sarepta Therapeutics adiou novas informações para 2031.
A representante da Roche, médica Ana Carolina Almeida, afirmou que o pedido de cancelamento resultou de um impasse técnico com a Anvisa e manteve avaliação favorável aos benefícios com base em 1,2 mil pacientes tratados globalmente; no Brasil, 15 pacientes receberam o tratamento, alguns por decisões judiciais, e foram acompanhados por seis meses a um ano em estudo da Unicamp.
A senadora Damares Alves (Republicanos-DF), presidente da CDH, anunciou a criação de um grupo especial com órgãos públicos e famílias para acompanhar o tema e cobrou esclarecimentos sobre o acompanhamento de quem já foi tratado; o senador Hermes Klann (PL-SC) classificou a situação como urgente.
A representante do Ministério da Saúde, Luciene Fontes Schluckebier Bonan, afirmou que a decisão foi técnica e não política e que a pasta mantém as terapias em seu horizonte de avaliação.
R$ 20 milhões — custo aproximado do Elevidys
15 — pacientes brasileiros que receberam o tratamento
1,2 mil — pacientes tratados globalmente, segundo a Roche
3 — mortes no exterior que motivaram suspensão em julho de 2025
2031 — prazo em que Sarepta adiou disponibilidade de novos dados
24 (segunda) — data da publicação do cancelamento pela Anvisa
27 (quinta) — data da audiência pública na CDH
"A decisão foi técnica e não política", disse a representante do Ministério da Saúde, Luciene Fontes Schluckebier Bonan, durante a audiência.
Damares criou um grupo especial para acompanhar o caso com órgãos públicos e famílias; o grupo deve articular esclarecimentos e monitoramento dos pacientes já tratados.